摘要： Usher综合征（USH）是临床上最常见的视网膜色素变性（RP）合并感音神经性听力损失（SNHL）的常染色体隐性遗传性疾病。黄斑囊样水肿（CME）是RP的常见并发症。目前没有任何疗法可以阻止Usher综合征的发展及彻底根治该病，只能对症治疗并发症以协助患者进行正常感官功能，减缓退化过程。而针对USH继发的CME一线方案是注射抗血管内皮生长因子（VEGF）药物，疗效局限且因人而异。通过介绍一例首诊USH1F型患儿，多次抗VEGF治疗无效后，经名老中医郝小波教授采用中医药“通阳健脾利水”之法成功治疗患儿顽固性黄斑囊样水肿病变，发挥中医药在诊治复杂性CME方面的独特优势，为从根本上治疗USH及CME的实验药物研究及临床指导提供参考。

关键词: Usher综合征；中医药治疗；视网膜色素变性；黄斑囊样水肿；通阳健脾利水